SS-31 (elamipretida) é um tetrapeptídeo permeável às células com um mecanismo de ação exclusivo voltado para a disfunção mitocondrial. O peptídeo se acumula seletivamente na membrana mitocondrial interna, onde se liga à cardiolipina, um fosfolipídio especializado essencial para a organização dos supercomplexos da cadeia de transporte de elétrons e para a manutenção da estrutura das cristas mitocondriais. Ao estabilizar as interações entre cardiolipina e proteínas, o SS-31 otimiza a eficiência do transporte de elétrons, reduz a produção patológica de espécies reativas de oxigênio (ROS) e aumenta a síntese de ATP em tecidos metabolicamente ativos.
Pesquisas pré-clínicas demonstraram que o SS-31 protege contra a disfunção mitocondrial em diversos modelos de doenças, incluindo insuficiência cardíaca, lesão por isquemia-reperfusão, doenças neurodegenerativas, doença renal crônica e atrofia muscular relacionada ao envelhecimento. Em estudos clínicos com seres humanos, o SS-31 apresentou um perfil favorável de segurança e tolerabilidade, sem toxicidades limitantes da dose. Embora os estudos de Fase II em insuficiência cardíaca e miopatia mitocondrial primária não tenham atingido seus desfechos primários de eficácia, o estudo TAZPOWER em pacientes com síndrome de Barth demonstrou melhorias significativas na força muscular e na distância percorrida no teste de caminhada de seis minutos, levando à aprovação acelerada pela FDA em 2025.
