**SS-31(엘라미프레타이드)**는 세포막을 통과할 수 있는 테트라펩타이드로, 미토콘드리아 기능 장애를 표적으로 하는 독특한 작용 기전을 가지고 있습니다. 이 펩타이드는 미토콘드리아 내막에 선택적으로 축적되어, 전자전달계 초복합체(supercomplex)의 구성과 미토콘드리아 크리스타(cristae) 구조 유지에 필수적인 특수 인지질인 **카디오리핀(cardiolipin)**에 결합합니다. SS-31은 카디오리핀과 단백질 간의 상호작용을 안정화함으로써 전자 전달 효율을 최적화하고, 병적인 활성산소종(ROS) 생성을 감소시키며, 대사 활동이 활발한 조직에서 ATP 합성을 촉진합니다.
전임상 연구에서는 SS-31이 심부전, 허혈-재관류 손상, 신경퇴행성 질환, 만성 신장 질환 및 노화 관련 근육 위축을 포함한 다양한 질환 모델에서 미토콘드리아 기능 장애를 보호하는 효과를 보였습니다. 사람을 대상으로 한 임상시험에서는 SS-31이 용량 제한 독성 없이 우수한 안전성과 내약성을 나타냈습니다. 심부전 및 원발성 미토콘드리아 근병증을 대상으로 한 제2상 임상시험에서는 주요 유효성 평가 지표를 충족하지 못했지만, 바르트 증후군(Barth syndrome) 환자를 대상으로 한 TAZPOWER 임상시험에서는 근력과 6분 보행 거리가 유의하게 향상되었으며, 그 결과 **2025년 미국 FDA의 신속 승인(Accelerated Approval)**을 받았습니다.
