SS-31 (elamipretida) es un tetrapéptido permeable a las células con un mecanismo de acción único dirigido a la disfunción mitocondrial. El péptido se acumula selectivamente en la membrana mitocondrial interna, donde se une a la cardiolipina, un fosfolípido especializado esencial para la organización de los supercomplejos de la cadena de transporte de electrones y el mantenimiento de la estructura de las crestas mitocondriales. Al estabilizar las interacciones entre la cardiolipina y las proteínas, SS-31 optimiza la eficiencia del transporte de electrones, reduce la producción patológica de especies reactivas de oxígeno (ROS) y mejora la síntesis de ATP en tejidos con alta actividad metabólica.
Las investigaciones preclínicas han demostrado que SS-31 protege frente a la disfunción mitocondrial en múltiples modelos de enfermedad, incluyendo insuficiencia cardíaca, lesión por isquemia-reperfusión, enfermedades neurodegenerativas, enfermedad renal crónica y atrofia muscular relacionada con la edad. En los ensayos clínicos en humanos, SS-31 mostró un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad, sin toxicidades limitantes de la dosis. Aunque los ensayos de fase II en insuficiencia cardíaca y miopatía mitocondrial primaria no alcanzaron sus criterios principales de eficacia, el estudio TAZPOWER en pacientes con síndrome de Barth demostró mejoras significativas en la fuerza muscular y en la distancia recorrida en la prueba de caminata de seis minutos, lo que condujo a la aprobación acelerada por la FDA en 2025.
